Recomandarea Agenției Europene a Medicamentului pentru introducerea Carvykti în Uniunea Europeană

Agenția Europeană a Medicamentului (EMA) a recomandat o autorizație de introducere pe piață condiționată în Uniunea Europeană (UE) pentru Carvykti (ciltacabtagene autoleucel) pentru tratamentul pacienților adulți cu mielom multiplu recidivat și refractar, care au primit cel puțin trei terapii anterioare și al căror cancer s-a agravat de la ultimul tratament.

Mielomul multiplu este un cancer rar al celulelor plasmatice, un tip de globule albe din sânge care produce anticorpi și se găsește în măduva osoasă.

În mielomul multiplu, proliferarea celulelor plasmatice este scăpată de sub control, ceea ce duce la multiplicarea celulelor plasmatice anormale, imature și umplerea măduvei osoase.

Când celulele plasmatice devin canceroase, ele nu mai protejează organismul de infecții și produc proteine ​​anormale care pot cauza probleme care afectează rinichii, oasele sau sângele.

În ciuda dezvoltării și aprobării unei game de noi medicamente pentru tratamentul mielomului multiplu în ultimii ani, există opțiuni terapeutice limitate pentru pacienții care au primit deja trei clase majore de medicamente (agenți imunomodulatori, inhibitori de proteazom și anticorpi monoclonali) și a căror boală a revenit sau nu mai răspunde la aceste medicamente.

Prin urmare, pentru acești pacienți sunt necesare medicamente noi.

Ciltacabtagene autoleucel, substanța activă a Carvykti, este un medicament cu celule T cu receptorul antigen himeric (CAR).

Este o terapie avansată pentru cancer care se bazează pe colectarea și modificarea celulelor T imune ale pacientului pentru a crea un tratament personalizat pentru pacient care este infuzat înapoi.

Carvykti a fost sprijinit prin schema PRIority MEdicines (PRIME) a ​​EMA, care oferă sprijin științific și de reglementare precoce și îmbunătățit medicamentelor care au un potențial deosebit de a răspunde nevoilor medicale nesatisfăcute ale pacienților.

Studiul principal pe care se bazează recomandarea pentru o autorizație de introducere pe piață condiționată este un studiu clinic multicentric, deschis, cu un singur braț.

Studiul a investigat eficacitatea și siguranța ciltacabtagen-autoleucel la 113 pacienți adulți cu mielom multiplu recidivat și refractar care au primit cel puțin trei terapii anterioare, inclusiv un agent imunomodulator, un inhibitor de proteazom și un anticorp anti-CD38, și care nu au primit. răspunde la ultimul regim de tratament.

Aproximativ 84% dintre pacienții înscriși în studiu au răspuns la tratament cu un răspuns durabil (o perioadă fără semne sau simptome de boală după tratament).

Aproximativ 69% au prezentat un răspuns complet, ceea ce înseamnă că semnele de cancer au dispărut.

Cele mai frecvente efecte secundare sunt sindromul de eliberare a citokinelor (CRS), care este un răspuns sistemic la activarea și proliferarea celulelor CAR-T care provoacă febră mare și simptome asemănătoare gripei, infecții și encefalopatie, adică o tulburare a creierului.

Consecințele CRS pot pune viața în pericol și, în unele cazuri, chiar fatale. În plus, alte aspecte importante de siguranță sunt toxicitatea neurologică, citopenia prelungită și infecțiile grave.

Strategiile de monitorizare și atenuare a acestor efecte secundare sunt descrise în informațiile despre produs și în planul de gestionare a riscurilor care face parte integrantă din autorizație.

Măsurile suplimentare de minimizare a riscului cerute de la deținătorul autorizației de introducere pe piață se vor asigura că centrele care eliberează terapia sunt calificate să recunoască și să gestioneze CRS și neurotoxicitatea asociate cu tratamentul Carvykti.

Sunt colectate date suplimentare de eficacitate și siguranță prin transmiterea datelor de urmărire din studiul clinic principal și printr-un studiu în curs de desfășurare care va compara eficacitatea și siguranța medicamentului cu regimurile standard de tripleți la pacienții cu mielom multiplu recidivat și refractar la lenalidomidă.

Deoarece Carvykti este un medicament pentru terapie avansată (ATMP), a fost evaluat de Comitetul pentru terapii avansate (CAT), comitetul de experți al EMA pentru medicamente pe bază de celule și gene și de comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) al EMA, care a recomandat aprobarea. pe baza evaluării CAT.

Avizul adoptat de CHMP este un pas intermediar în calea Carvykti către accesul pacienților.

Avizul va fi trimis acum Comisiei Europene pentru adoptarea unei decizii privind o autorizație de introducere pe piață la nivelul UE.

Odată ce o autorizație de introducere pe piață a fost acordată, deciziile privind prețul și rambursarea vor avea loc la nivelul fiecărui stat membru, ținând cont de potențialul rol sau utilizare a acestui medicament în contextul sistemului național de sănătate al țării respective.

Acest anunț de știri și conținutul aferent sunt publicate aici.

Lasă un răspuns

Adresa ta de email nu va fi publicată.